■本报记者 廖小涛 刘敏 在深圳交易所主办的“上市直通车”路演现场，一家名为成都云测医学生物技术有限公司（以下简称：云测医学）进入了金融投资报记者的视野，其创始人刘少先正在介绍公司建立的hiPSC技术平台。有意思的是，现场不少投资机构和企业家都纷纷表示“听不懂”。 为此，金融投资报记者在路演结束后对刘少先进行了专访，进一步了解云测医学背后的科技含量和创业故事。成立于2018年的云测医学专注于通用型、现货型诱导多能干细胞（hiPSC）来源细胞药品研发，并成功建立了西南地区第一个专业hiPSC研究综合平台。iPS解决细胞药品商业化关键问题 在接受金融投资报记者采访时，刘少先讲述了这样一个故事：2012年，患上急性淋巴细胞白血病的Emily，在病情二次复发且无药可以治疗的情况下，参与了费城医院启动的一项针对儿童B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T临床试验。通过靶向CD19的CAR-T治疗，Emily的癌细胞在三周后完全消失。11年过去了，Emily的病情至今没有复发。 出现在Emily身上的肿瘤治愈奇迹，激励了无数科研、产业界的精英人士对CAR-T细胞免疫疗法的深入探索，云测医学创始人刘少先也是其中之一。作为细胞产业资深人士，刘少先在90年代初加入香港基因科技有限公司，并在世界顶尖生命科学仪器公司贝克曼库尔特有15年从业经验，这都为云测医学在人才和资源方面奠定了基础。 对于云测医学在创立之初选择专注研发通用型和现货型诱导多能干细胞（hiPSC）来源细胞药品的原因，刘少先告诉金融投资报记者，“所谓iPS细胞，就是将人类体细胞（如皮肤细胞）反向诱导分化为类胚胎干细胞，并具有和胚胎干细胞几乎一样的全能性，理论上能分化为任何一种成熟的功能细胞，解决了胚胎干细胞应用的伦理问题。” 近几年陆续有相关产品获批，美国FDA已批准了多款CAR-T产品，欧盟批准的CAR-T产品有3款，国内目前也有两款CAR-T产品获批，但是他们的共同点之一就是价格非常昂贵，动辄百万人民币以上。因此，如何打破天价药天花板，让细胞药变成老百姓用得起的价格，也成为了业界人士追求的目标。 刘少先表示，“通用型、现货型细胞药品是未来细胞药品应用的大趋势，iPS技术能解决了细胞药品商业化成药关键问题，即原料来源同一、无批间差异、质量稳定、可无限量扩增、规摸化制备，同时支持通用型和现货型，并且能够打破天价药天花板，使之成为老百姓用得起的药物。”建立西南地区首个iPSC干细胞库 经过五年时间的发展，云测医学凭借雄厚的技术实力、持续的创新能力、科学的企业管理，被认定为高新技术企业，成功入选国家科技型中小企业，并与中国医学科学院输血研究所成立了干细胞研究应用联合实验室，走在技术创新领先的前列。 截至2023年4月，我国已经通过IND（新药研究申请）的间充质干细胞药物（MSC）已近60个，主要是各种组织来源的MSC（以脐带MSC为主）。治疗范围涉及膝关节炎、肝硬化、脑卒中、特发性肺纤维化、溃疡性结肠炎（克罗恩病）、GVHD、银屑病、ARDS、地中海贫血、牙周炎、糖尿病足等。 刘少先告诉金融投资报记者，“各种组织来源MSC成药性差，以脐带MSC为例，每条脐带的质量不均、遗传信息不同，质控比较困难，且扩增有限，成本也高，给商业化造成很大障碍。而iPS来源MSC可以解决上述问题。” 金融投资报记者通过采访了解到，虽然云测医学的药品还处在在研阶段，但公司已在细胞治疗技术方面取得一些成绩。云测医学已经建立了hiPSC来源细胞药物的研究平台，包括细胞重编程平台、hiPSC分化平台、基因编辑平台、病毒平台、质量控制平台等。 同时，公司已成功诱导出hiPSC来源的多种功能细胞，包括MSC、NK、毛囊干细胞等。刘少先表示：“云测医学目前正在推进3条产品管线的研发，均预计在2024年进行IND（新药研究申请），有望在2026年实现上市。” 值得一提的是，云测医学正在建立针对西南地区人群的iPSC干细胞库。刘少先告诉金融投资报记者，云测医学致力于使用这些种子细胞开发大众用得起的普适性细胞药物，即通过筛选出覆盖人数最高的高频HLA纯合基因型，并按照临床级细胞要求制备iPSC细胞株，覆盖西南地区2亿多人群。致力推动hiPSC技术的临床应用 众所周知，新药研发过程中存在着“双十定律”，即一款创新药从研发到上市，平均成本超过10亿美元，研发周期大于10年。事实上，只有1%的药物研发最终能进行到市场导入阶段，不计其数的临床前研究和临床试验折戟沉沙，数十亿美元打水漂也是常态。 在刘少先看来，细胞药与化药相比研发成本相对较低。他认为，细胞药的研发一方面可以向国外学习借鉴，另一方面国内人口基数大，疾病种类多，能参与临床研究病员众多，具备资源优势，一款间充质干细胞细胞药大约投入三千万资金就可以到达IND阶段。 刘少先告诉金融投资报记者，云测医学已经进入了跨越式发展的新阶段，而人才和资金既是企业发展的难点，也是企业发展的关键。 目前，云测医学建立了hiPSC来源细胞药物的研究平台，拥有900平米符合GMP标准的“B+A”级细胞制备车间，并获国家专利11项。公司通过一些服务性产品实现了近2000万元的年收入，但每年研发投入都在1000万以上。 因此，公司期望今年内能实现5000万的融资，主要用于完成一款细胞药物 IND、一款细胞药物的IIT、一项临床研究备案、毛囊干细胞工艺研发，并计划将500万元用于人才引进。金融投资报记者注意到，云测医学已经有了一只较为成熟的研发队伍。公司团队有40余人，其中有4位博士，25位硕士，12位本科毕业生。 云测医学的发展愿景是为世界细胞治疗行业提供中国方案，成为值得信赖的细胞企业。公司将继续深化细胞技术研发，加强细胞成果转化，进一步提高公司的创新、技术水平，致力推动hiPSC技术的临床应用，让科技成果惠及大众。 来源:《金融投资报》 http://jrtzb.com.cn/ 与中国资本市场一起成长；精准研判，权威解读，透彻分析 ；《金融投资报》助你财富增值！ 邮发代码：61-146（周末证券） 61-102（限四川地区，全套） 四川订报热线：028-86968486 上海订报热线：11185 微信公众号：jrtzb028
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